资源简介

(共46张PPT)
第十单元
生物技术与工程
考查内容
1.阐明基因工程是一种重组DNA技术，实现需要利用限制酶、DNA连接酶和载体三种基本工具(生命观念、科学思维)
2.阐明基因工程的基本操作程序主要包括目的基因的获取、基因表达载体的构建、目的基因导入受体细胞和目的基因及其表达产物的检测鉴定等步骤(生命观念、科学思维)
3.举例说明基因工程在农牧、食品及医药等行业的广泛应用改善了人类的生活品质(生命观念、科学思维、社会责任)
4.概述人们根据基因工程原理，进行蛋白质设计和改造，可以获得性状和功能更符合人类需求的蛋白质(生命观念、科学思维)
5.举例说明依据人类需要对原有蛋白质结构进行基因改造、生产目标蛋白的过程(生命观念、科学思维、社会责任)
考点一　基因工程及其延伸技术的应用
1.基因诊断和基因治疗
(1)基因诊断
①方法：DNA分子杂交法(即DNA探针法)，该方法是根据碱基互补配对原则，把互补的双链DNA解开，将单链的DNA小片段用同位素、荧光分子或化学发光催化剂等进行标记，之后同被检测的DNA中的同源互补序列杂交，从而检出所要查明的DNA或基因。
②步骤：抽取病人的组织或体液作为化验样品；将样品中的DNA分离出来；用化学法或热处理法使样品DNA解旋；将事先制作好的DNA探针引入化验样品中，这些已知的经过标记的探针能够在化验样品中找到互补链，并与之结合(杂交)在一起，找不到互补链的DNA探针，则被洗脱。这样通过对遗留在样品中的标记过的DNA探针进行基因分析，就能检出病人所具有的致病基因。
(2)基因治疗
①原理：利用正常基因纠正或补偿基因缺陷的方案，即把正常基因导入患者体内，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，而原有缺陷基因一般不做处理。
②方法：有体外基因治疗和体内基因治疗，体外基因治疗方法疗效较好。
如重度免疫缺陷症的体外基因治疗方法：
体内基因治疗：用基因工程的方法，直接向人体组织细胞中转移基因。
2.基因工程在农牧业、制药等方面的应用
(1)利用转基因生物生产基因工程药物
①转基因植物用于生产药物蛋白。
②哺乳动物的乳腺作为生物反应器生产蛋白质类药物。乳腺生物反应器的优点：乳汁可以连续合成；频繁采集不会对动物产生危害；乳汁成分相对简单、明确，便于药物提纯。不足：技术不成熟；产品具有安全性问题。
③转基因微生物成为理想的合成蛋白质的分子工厂。
(2)转基因动物可为研究疾病机理提供模型：借助转基因技术，人们不仅可以获得基因、改造基因，还可以“敲除”某些基因。
(3)其他基因工程的应用
①法医鉴定：经过限制酶切、电泳、与标记的探针进行核酸分子杂交，得到DNA指纹。
②保护生态环境：获得转基因工程菌。
(4)传统育种技术和转基因技术的比较
比较 传统育种技术 转基因技术
相同点 获得优良基因、进行遗传改良
不同点 操作对象 整个基因组 特定基因
变异 不定向，后代表现预见性较差 定向，后代表现预见性较好
育种时间 较长 较短
亲缘关系
影响　　 一般需有较近的亲缘关系(同一物种) 不受亲缘关系影响，可克服远缘杂交的不亲和性
(5)转基因植物的培育过程(以转基因烟草的培育过程为例)
①
②
③
(6)转基因动物的产生过程(以转基因牛“滔滔”的培育过程为例)
3.蛋白质工程是基因工程的延伸
4.蛋白质工程与基因工程的关系
项目 蛋白质工程 基因工程
操作
过程 预期蛋白质功能→设计预期的蛋白质结构→推测应有的氨基酸序列→逆推出基因的脱氧核苷酸序列并改造→将改造的基因导入受体细胞并表达 获取目的基因→利用表达载体构建重组DNA分子→将重组DNA分子导入受体细胞→检测目的基因及其表达产物
实质 定向改造或制造人类所需的新的蛋白质 定向改造生物的遗传特性，以获得人类所需的生物类型或生物产品
结果 可生产自然界中没有的蛋白质 只能生产自然界中已有的蛋白质
联系 (1)蛋白质工程是在基因工程的基础上延伸出来的第二代基因工程
(2)基因工程中所利用的某些酶需要通过蛋白质工程进行修饰、改造
5.以测序为基础建立的基因数据库是人类共有的财富
(1)2003年__________________测序完成，我国也参与其中并做出很大的贡献。
(2)基因测序技术不断发展，不仅________越来越快，而且________也越来越低。
(3)多个国家和机构建立了庞大的____________________
①数据库信息不仅通过互联网共享，还定期交换数据进行更新。
②现在通过访问互联网，任何人都可以方便地检索出需要的信息。
③科学家也能通过比对________或__________的序列重新审视生命进化的历程，深度解码个人的____________。
人类基因组计划
速度
成本
生物信息数据库
核酸
蛋白质
遗传信息
[自我诊断]正确的打“√”，错误的打“ ”。
1.由大肠杆菌工程菌获得人的干扰素后可直接应用。(　 　)
2.蛋白质工程的目的是改造或合成人类需要的蛋白质。(　 　)
3.通过蛋白质工程可以合成自然界中不存在的蛋白质。(　 　)
4.(真题节选)利用乳腺生物反应器能够获得一些重要的医药产品，如人的血清白蛋白，这是因为将人的血清白蛋白基因导入了动物的乳腺细胞中。(　 　)

√
√

例 1
(2025·嘉兴模拟)乳腺生物反应器产生重组人血小板生成素(rhTPO)的相关过程如图所示。
下列叙述中，错误的是(　 　)
A.Hind Ⅲ和XhoⅠ双酶切可提高构建重组克隆载体的成功率
B.不能将rhTPO基因通过显微注射法直接导入受精卵的原因可能是rhTPO基因在受精卵
中不能自主复制
C.受精卵在前三次分裂过程中细胞的体积在不断变小，有机物种类不断增多
D.乳腺作为生物反应器的优点有乳汁成分简单、便于提纯、频繁采集不会对动物产生危
害等
【解析】用Hind Ⅲ和XhoⅠ双酶切可防止目的基因自身环化，但不能提高构建重组克隆载体的成功率，A错误；图中通过构建基因表达载体将rhTPO基因导入受精卵，而不是用显微注射法直接导入，可能是rhTPO基因在受精卵中不能自主复制，B正确；受精卵在前三次分裂过程中(卵裂期)单个细胞的体积不断减小，有机物种类增加，C正确；乳腺作为生物反应器的优点有：乳汁成分简单、明确，便于药物的提纯，频繁采集不会对动物产生危害等，D正确。
A
(2025·杭州二中月考)科学家利用蛋白质工程研制赖脯胰岛素，与天然胰岛素相比，赖脯胰岛素经皮下注射后易吸收、起效快。如图所示为利用大肠杆菌制备工程菌获取赖脯胰岛素的操作过程。下列叙述中，错误的是(　 　)
A.该技术属于第二代基因工程，需对基因进行改造或合成
B.该技术能改造现有的蛋白质，也能制造一种新的蛋白质
C.图中①②过程可同时发生
D.基因表达过程中，物质a若发生变化，物质b一定改变
【解析】该技术是蛋白质工程，是在基因工程的基础上，延伸出来的第二代基因工程，操作对象也是DNA，需对基因进行改造或合成，A正确；蛋白质工程是以蛋白质分子的结构规律及其与生物功能的关系作为基础，通过基因修饰或基因合成，对现有蛋白质进行改造，或制造一种新的蛋白质，以满足人类的生产和生活的需要，B正确；大肠杆菌是原核生物，转录和翻译可以同时进行，C正确；mRNA序列改变，由于一种氨基酸可能有多个密码子，最终编码的氨基酸序列可能不变，D错误。
例 2
D
考点二　生物技术的安全与伦理
1.转基因产品已经进入人们的日常生活
2.理性看待转基因技术的应用
3.我国禁止生殖性克隆人
1.人类对动物的克隆技术还未成熟，成功率还很低。
2.治疗性克隆的目的是获得治疗所用的克隆细胞，虽然不会产生严重的社会伦理问题，但是也会涉及伦理问题，需要有效监控和严格审查。
3.不能混淆试管婴儿与“设计试管婴儿”。“设计试管婴儿”实际上是指在将体外受精形成的胚胎植入母体前，根据人们的需要对胚胎的细胞进行特定基因的检测，一般我们所说的试管婴儿技术，不必经过基因检测这一步骤。
4.克隆人主要采用了核移植技术，没有经过两性生殖细胞的结合，是一种无性生殖方式。
4.世界范围内应全面禁止生物武器
[自我诊断]正确的打“√”，错误的打“ ”。
1.转基因作物被动物食用后，目的基因就会转入动物体细胞中。(　 　)
2.种植转基因植物有可能因基因扩散而影响野生植物的遗传多样性。(　 　)
3.转入油菜的抗除草剂基因，可能通过花粉传入环境中。(　 　)
4.转抗虫基因的植物，不会导致昆虫群体抗性基因频率增加。(　 　)
5.若转基因植物的外源基因来源于自然界，则不会存在安全性问题。(　 　)
6.我国政府禁止生殖性克隆人，但不反对治疗性克隆。(　 　)
7.我国反对生物武器，但我国在特殊情况下可以生产生物武器。(　 　)

√
√


√

例 3
(2024·浙江6月选考)关于生物技术的安全与伦理问题，在我国相关法规中明令禁止的是
(　 　)
A.试管动物的培育
B.转基因食品的生产
C.治疗性克隆的研究
D.生物武器的发展和生产
D
例 4
(2023·浙江1月选考)以哺乳动物为研究对象的生物技术已获得了长足的进步。对生物技术应用于人类，在安全与伦理方面有不同的观点，下列叙述中，正确的是(　 　)
A.试管婴儿技术应全面禁止
B.治疗性克隆不需要监控和审查
C.生殖性克隆不存在伦理道德方面的风险
D.我国不赞成、不允许、不支持、不接受任何生殖性克隆人实验
D
课时作业
答案速对
第十单元　作业53　 基因工程的应用、生物技术的安全与伦理
题号 1 2 3 4 5 6 7
答案 C D A A D A B
题号 8 9 10 11
答案 B A 见答案 见答案
1.下列关于转基因生物与环境安全问题的叙述，错误的是(　 　)
A.重组的微生物在降解污染物的过程中可能产生二次污染
B.杂草化的转基因农作物，可能会影响植物基因库的遗传结构
C.若转基因植物的外源基因来源于自然界，则不存在安全性问题
D.重视转基因技术研发的同时，应重视转基因农作物的安全性评价和管理
C
2.T4溶菌酶在高温时易失去活性。研究人员对编码T4溶菌酶的基因进行改造，使T4溶菌酶第3位的异亮氨酸突变为半胱氨酸，该半胱氨酸与第97位的半胱氨酸之间形成一个二硫键，提高了酶的耐热性。下列叙述中，正确的是(　 　)
A.T4溶菌酶耐热性提高的原因是组成该酶的氨基酸种类和数量发生了改变
B.T4溶菌酶的改造属于蛋白质工程，自然界中的酶都可通过蛋白质工程进行改造
C.蛋白质工程与“中心法则”的流动方向一致，即DNA→mRNA→蛋白质
D.若高温使蛋白质分子的空间结构发生改变，蛋白质的功能也会受到影响
【解析】由题意可知，T4溶菌酶耐热性提高的原因是组成该酶的氨基酸种类及其空间结构均发生了改变，但是氨基酸的数量没有发生改变，A错误；T4溶菌酶的改造属于蛋白质工程，酶大多是蛋白质，少数是RNA，蛋白质工程只能用于改造蛋白质类的酶，B错误；蛋白质工程与“中心法则”的流动方向相反，C错误。
D
A
3.(2025·嘉兴检测)生物技术在造福人类社会的同时也可能带来安全与伦理问题，下列叙述中，错误的是(　 　)
A.我国不赞成、不允许、不支持、不接受任何生物的生殖性克隆
B.生物武器危害大，我国反对生物武器及其相关技术和设备扩散
C.转基因食品风险评估时需要考虑目的基因和标记基因的安全性问题
D.生物技术的安全性问题主要包括食品安全、环境安全和生物安全等
A
4.下列关于生物武器的叙述，错误的是(　 　)
A.生物武器造价昂贵，是具有大规模杀伤性的武器
B.生物武器是致病菌、病毒、生化毒剂，以及经过基因重组的致病菌等的总称
C.生物武器可以直接或间接通过食物、生活必需品等散布
D.生物武器一旦使用，将对军队和平民造成大规模的杀伤后果
5.下列关于转基因生物及其安全性的说法，错误的是(　 　)
A.转基因作物的基因可通过花粉扩散到它的近亲植物上，可能出现对农作物不利的“超
级杂草”
B.杂草、害虫从它的近亲获得抗性基因，可能破坏生态系统的稳定性
C.转基因在自然条件下可增殖和扩散，形成基因污染
D.转基因食品转入的新基因产生的异种蛋白不可能引起人食物过敏
【解析】转基因食品转入的新基因表达的蛋白质有可能引起人食物过敏，D错误。
D
6.人体内的t－PA蛋白能高效降解由血纤维蛋白凝聚而成的血栓，然而，为心梗患者注射大剂量的基因工程t－PA会诱发颅内出血，其原因是t－PA与血纤维蛋白结合的特异性不高。研究证实，通过某技术，将t－PA第84位的半胱氨酸换成丝氨酸，可制造出性能优异的改良t－PA蛋白，进而显著降低颅内出血。下列叙述中，错误的是(　 　)
A.该技术的关键是了解t－PA蛋白基因的分子结构
B.该技术生产改良t－PA蛋白的过程遵循碱基互补配对原则
C.该技术是蛋白质工程
D.该技术的原理是从预期的蛋白质功能出发最终找到脱氧核苷酸序列的过程
【解析】将t－PA第84位的半胱氨酸换成丝氨酸需要利用蛋白质工程技术，该技术的关键是了解t－PA蛋白质的分子结构，A错误。
A
B
7.(2025·浙江A9协作体联考)2022年4月，此前因违法使用基因编辑技术改造婴儿而判处三年有期徒刑的贺某刑满释放，再次引起人们对生物技术的伦理和监管的讨论。我国政府在生物技术的安全与伦理问题上的立场不包括(　 　)
A.反对生殖性克隆，支持治疗性克隆
B.允许发展、生产、储存生物武器，但反对生物武器及其技术和设备的扩散
C.干细胞的研究须在相关规定下进行，并尊重国际公认的生命伦理准则
D.维护消费者对转基因产品的知情权，对农业转基因生物实行标识制度
8.以哺乳动物为研究对象的生物技术已获得了长足的进步。如图为应用生物技术培育试管动物、克隆动物和获得组织细胞的流程图，其中①~⑩代表相关的过程。下列叙述中，正确的是(　 　)
A.我国不允许利用过程①③⑦⑩产生试管婴儿，解决不孕不育的生育问题
B.我国允许利用过程①③④⑦⑩产生试管婴儿，避免产生有遗传病的后代
C.我国不允许利用过程②③⑥⑨进行治疗性克隆，获得治疗性细胞、组织
D.我国允许利用过程②③⑧⑩进行生殖性克隆，获得具有优良基因的个体
【解析】我国禁止生殖性克隆人，允许试管婴儿、治疗性克隆，允许利用过程①③④⑦⑩产生试管婴儿，避免产生有遗传病的后代，B正确。
B
9.草甘膦是一种广泛应用的除草剂，将抗草甘膦基因转入油菜中，可使油菜抗草甘膦。在转基因油菜种植多年后，调查发现在公路边的野生油菜有80%含有抗草甘膦基因。下列叙述中，错误的是　(　 　)
A.80%的野生油菜体内出现抗草甘膦基因是人工选择的结果
B.抗草甘膦的油菜与野生油菜之间未产生生殖隔离
C.野生油菜体内的抗草甘膦基因主要源自转基因油菜的花粉
D.轮换使用不同作用机理的除草剂有利于减缓植物抗性的提高
【解析】80%的野生油菜体内出现抗草甘膦基因是因为转基因油菜和野生油菜发生了基因交流，这属于基因污染，是自然选择，不是人工选择，A错误；含抗草甘膦基因的野生油菜并不是新物种，因为它仍可以与油菜杂交，产生后代，没有出现生殖隔离，B正确；转基因油菜与野生油菜杂交(在转基因油菜作为父本，提供花粉的情况下)，会将抗草甘膦基因传递给野生油菜所产生的后代，C正确；大量使用单一除草剂会导致植物抗性的提高，轮换使用不同作用机理的除草剂有利于减缓植物抗性的提高，D正确。
A
10.(2025·浙江1月选考)3－磷酸甘油脱氢酶(GPD)是酵母细胞中甘油合成的关键酶。利用某假丝酵母菌株为材料，克隆具有高效催化效率的3－磷酸甘油脱氢酶的基因(Gpd)。采用的方案是：先通过第1次PCR扩增出该基因的中间部分，再通过第2次PCR分别扩增出该基因的两侧，经拼接获得完整基因的序列，如图所示，请回答下列问题：
(1)分析不同物种的GPD蛋白序列，确定蛋白质上相同的氨基酸区段，依据这些氨基酸所对应的____________________，确定DNA序列，进而设计1对引物。以该菌株基因组DNA为模板进行第1次PCR，利用__________凝胶电泳分离并纯化DNA片段，进一步测定PCR产物的序列。在制备PCR反应体系时，每次用微量移液器吸取不同试剂前，需要确认或调整刻度和量程，还需要________________________。
(2)若在上述PCR扩增结果中，除获得一条阳性条带外，还出现了另外一条条带，不可能的原因是______。
A.DNA模板被其他酵母细胞的基因组DNA污染
B.每个引物与DNA模板存在2个配对结合位点
C.在基因组中Gpd基因有2个拷贝
D.在基因组中存在1个与Gpd基因序列高度相似的其他基因
密码子/遗传密码
琼脂糖
更换微量移液器的枪头
C
(3)为获得完整的Gpd基因，分别用限制性内切核酸酶PstⅠ和SalⅠ单酶切基因组DNA后，各自用DNA连接酶连接形成环形DNA，再用苯酚－氯仿抽提除去杂质，最后加入__________________沉淀环形DNA。根据第一次PCR产物测定获得的序列，重新设计一对引物，以环形DNA为模板进行第二次PCR，最后进行测序。用于第二次PCR的一对引物，其序列应是DNA链上的______(A.P1和P2　B.P3和P4　C.P1和P4　D.P2和P3)。根据测序结果拼接获得完整的Gpd基因序列，其中的启动子和终止子具有________功能。
(4)为确定克隆获得的Gpd基因的准确性，可将获得的基因序列与已建立的___________ _______________进行比对。将Gpd基因的编码区与____________连接，构建重组质粒，再将重组质粒导入酿酒酵母细胞中，实现利用酿酒酵母高效合成甘油的目的。
冷的95%乙醇
D
调控
基因数据库/
序列数据库
表达载体
【解析】(1)分析不同物种的GPD蛋白序列，确定蛋白质上相同的氨基酸区段，依据这些氨基酸所对应的密码子，根据碱基互补配对原则，确定DNA序列，进而设计1对引物。可通过琼脂糖凝胶电泳分离并纯化目标DNA片段。在制备PCR反应体系时，每次用微量移液器吸取不同试剂前，需要更换微量移液器的枪头，以避免交叉污染。
(2)DNA模板被其他酵母细胞的基因组DNA污染，可能扩增出其他DNA，从而出现另外一条条带，A不符合题意；每个引物与DNA模板存在2个配对结合位点，从而扩增出不同的DNA片段，从而出现另外一条条带，B不符合题意；在基因组中Gpd基因有2个拷贝，扩增出的DNA是相同DNA，电泳时只会出现一个条带，C符合题意；在基因组中存在1个与Gpd基因序列高度相似的其他基因，可能将相似的基因扩增出来，从而出现另外一条条带，D不符合题意。
(3)DNA在冷的95%乙醇中溶解度较低，可通过将酶切后的DNA经苯酚－氯仿抽提除去杂质，在加入冷的95%乙醇中沉淀，得到环形DNA。据图可知，引物P2和P3才能扩增出Gpd两侧的序列，而P1和P4只能扩增出Gpd中间的序列。启动子可启动转录，终止子可终止转录，即启动子和终止子具有调控功能。
(4)为确定克隆获得的Gpd基因的准确性，可将获得的基因序列与已建立的基因数据库进行对比，若二者相同，则说明克隆获得的Gpd基因准确。将Gpd基因的编码区与表达载体连接，构建重组质粒，再将重组质粒导入酿酒酵母细胞中，使之进行表达，实现利用酿酒酵母高效合成甘油的目的。
11.(2025·绍兴模拟)2024年5月16日，上海交通大学联合多家单位，在Cell上发表论文，报告了一项应用新型慢病毒(改造自人免疫缺陷病毒——HIV)载体技术治疗重度输血依赖的β－地中海贫血的安全性和有效性研究结果。其技术流程大致如下：
(1)分离和培养患者造血干细胞。造血干细胞在培养液中呈________生长状态，为了防止杂菌污染，需在培养液中添加适量__________，并定期更换培养液，目的是__________ ________________________(答出两点即可)。
(2)生产带有正常β－珠蛋白基因的慢病毒载体。构建慢病毒载体时需用到转移质粒(如图1所示)，转移质粒上的5'端LTR和3'端LTR序列能将这两段之间的基因插入到受体细胞的基因组中，该序列对于慢病毒的基因组转录、逆转录和整合进入宿主细胞的基因组是必须的。图1中RRE、cPPT/CTS等组件能提高外源基因整合到受体细胞的效率。
注：ampr是氨苄青霉素抗性基因，“→”表示限制酶切位点。
图1　转移质粒部分组件示意图
注：F1、F2、R1、R2表示引物，
“→”表示方向。
图2　β－珠蛋白基因
悬浮
抗生素
防止营养
物质耗尽、代谢废物积累
构建重组转移质粒时，可以选择图中的________________限制酶切开质粒，同时在β－珠蛋白基因扩增时所需的引物________端添加相应限制酶的识别序列和相应的额外保护碱基。引物长度要适应，过短会导致__________________________________降低。为确定β－珠蛋白基因是否正向连接到转移质粒中，在进行PCR鉴定时可选择的一对引物是________________________。
(3)体外基因转染和筛选。慢病毒载体与患者造血干细胞表面的______________结合进入细胞，将目的基因整合到基因组DNA中。一段时间后，通过__________________技术，筛选能正常表达β－珠蛋白的受体细胞。
(4)骨髓清空和细胞回输。对患者进行化疗，然后将体外基因修饰过的__________细胞通过静脉注射回输至患者体内，重建正常造血系统。
(5)该治疗β－地中海贫血的方法被认定是安全、有效的，其原因有________(多选)。
A.该病毒载体进入受体细胞，会及时被人体免疫系统消灭
B.外源β－珠蛋白基因会随着造血干细胞增殖而复制
C.受体细胞是患者自身造血干细胞，减少了免疫排斥风险
D.治疗后，患者拥有了正常β－珠蛋白基因，降低了将致病基因传给下一代的风险
EcoR Ⅰ
5'
特异性产物(扩增量/扩增效率)
F1和R2(或F2和R1)　
特异性受体
抗原－抗体杂交
造血干
BC
【解析】(1)悬浮生长是指细胞在培养液中自由悬浮并生长的方式，一些干细胞，如造血干细胞和间充质干细胞，在特定的培养条件下可以表现出悬浮生长的特性；抗生素可以杀菌，为了防止杂菌污染，需在培养液中添加适量抗生素；为了防止营养物质耗尽、代谢废物积累，需要定期更换培养液。
(2)构建重组转移质粒时，可以选择图中的EcoR Ⅰ限制酶切开质粒，另外两种酶会破坏载体上的标记基因或其他结构；子链从引物的3'端开始延伸，在扩增时需要在引物得到5'端加上相应的限制酶序列；引物长度要适应，过短会导致特异性降低，即与DNA上其他部分配对；为确定β－珠蛋白基因是否正向连接到转移质粒中，可选择F1和R2(或F2和R1)，若正向连接，则PCR后电泳会出现相应的条带，若目的基因反接，则两条引物的位置位于同一方向，无法进行PCR，电泳没有条带。
(3)慢病毒载体与患者造血干细胞表面的特异性受体结合，进入细胞；检测β－珠蛋白，可以采用抗原－抗体杂交技术。
(4)患者的血细胞异常，将体外基因修饰过的造血干细胞通过静脉注射回输至患者体内，重建正常造血系统，为其产生正常的血细胞。
(5)该病毒载体对人体无害，不会引起特异性免疫，不会被人体免疫系统消灭，A错误；外源β－珠蛋白基因整合到宿主细胞的染色体上，会随着造血干细胞增殖而复制，B正确；受体细胞是患者自身造血干细胞，与来自其他个体的细胞相比，减少了免疫排斥风险，C正确；治疗后，患者部分体细胞拥有了正常β－珠蛋白基因，但生殖细胞未变，不会传给下一代，D错误。

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