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2.3 课时4 干细胞技术及其应用
1.概念：干细胞是指动物(包括人)胚胎及某些器官中同时具有 和
能力的细胞。
2.特点：干细胞在形态上具有共性，通常呈 形或椭圆球形，细胞体积 ，核相对较 。
自我更新
分化
圆球
小
大
一、干细胞类型及其在疾病治疗上的应用
3.类 型
胚胎
全能
单能
（专能）
完整个体
多种
基底层
成肌
按分化潜能划分干细胞的类型：
（1）胚胎干细胞（ES细胞）
①分布：
存在于早期胚胎中
②特点：
具有分化为成年动物体内的任何一种类型的细胞，并进一步形成机体的所有组织和器官甚至个体的潜能。
按发育阶段划分干细胞的类型：
胚胎干细胞（ES细胞）
（1）胚胎干细胞（ES细胞）
③应用实例：
ES细胞在体外分化成心肌细胞、神经元细胞和造血干细胞等
④局限性：
必须从胚胎中获取，涉及伦理问题，因而限制了在医学上的应用。
①分布：
存在于成体组织或器官内
（2）成体干细胞
受精卵
囊胚
胎儿
成人
胚胎干细胞
成体干细胞
睾丸中的精原干细胞
②举例：
（2）成体干细胞
骨髓中的造血干细胞
神经系统中的神经干细胞
血细胞和免疫细胞
分化
分化
神经细胞
分化
精原细胞
③特点：
一般认为，成体干细胞具有组织特异性，只能分化成特定的细胞或组织，不具有发育成完整个体的能力。
是发现最早、研究最多、应用也最为成熟的一类成体干细胞，主要存在于成体的骨髓、外周血和脐带血中。
造血干细胞
④应用：
干细胞有着自我更新能力及分化的潜能，与组织、器官的发育、再生和修复等密切相关，因而在医学上有着广泛的应用。
正常造血干细胞
患者体内
受损的血细胞
修复或替换
移植
治疗
白血病
恶性肿瘤放疗或化疗后引起的造血系统、免疫系统功能障碍疾病
造血干细胞
正常神经
干细胞
患者体内
受损的
神经组织
神经组织损伤
修复或替换
移植
治疗
神经系统退行性疾病
（帕金森病、阿尔茨海默病）
神经干细胞
④应用：
干细胞有着自我更新能力及分化的潜能，与组织、器官的发育、再生和修复等密切相关，因而在医学上有着广泛的应用。
资料：2006年，科学家通过体外诱导小鼠成纤维细胞，获得了类似胚胎干细胞的一种细胞，将它称为诱导多能干细胞（简称iPS细胞），并用iPS细胞治疗了小鼠的镰状细胞贫血。
①概念：
通过体外诱导小鼠成纤维细胞，获得了类似胚胎干细胞的一种细胞，称为诱导多能干细胞，简称iPS细胞。
(3)诱导多能干细胞（iPS细胞）
②诱导方法：
将特定基因或特定蛋白导入细胞（成纤维细胞以及已分化的T细胞、B细胞均可）；
用小分子化合物诱导形成。
④优点
iPS细胞可以来源于病人自身的体细胞，将它移植回病人体内后，理论上可以避免免疫排斥反应，所以，科学家普遍认为iPS细胞的应用前景优于胚胎干细胞。
③应用
诱导过程无需破坏胚胎。
iPS细胞在治疗阿尔茨海默病、心血管疾病等领域的研究也取得了新进展。
应用iPS细胞可治疗小鼠的镰状细胞贫血。
移植
取成纤维细胞等
iPS细胞
转入相关因子
细胞发生转化
分化
胰岛细胞
神经元
血细胞
肠上皮细胞
心肌细胞
肝细胞
病人
iPS细胞用于治疗人类疾病示意图
取成纤维细胞
转入相关因子
细胞转化为iPS细胞
诱导iPS细胞定向分化为多种组织细胞
移植回病人体内
1.胚胎干细胞可分化出任何组织类型的正常细胞，这为开发新药提供大量的 ，大大减少了新药研究所需的动物 ，降低了研究 ，也改进了研发药品及其安全性检验的方法。
2.利用人类干细胞或用干细胞培养出来的组织、器官测试各种药物的药效、 ，会比用其他动物更能反映人体的状况，这可能发展成为一种新的药物筛选模式。
3.对人胚胎干细胞的研究，可以帮助人们理解复杂的人体发育过程，并促进人对胚胎发育的基础研究，揭示人的 及影响其发育的因素。
标本
数量
成本
毒理特性
发育机制
二、干细胞技术应用于新药研制和开发
【核心探讨】
下图为哺乳动物的胚胎干细胞及其分化的示意图。请据图回答下列问题：
(1)图中胚胎干细胞、造血干细胞和成肌细胞，从分化潜能上来说，分别属于什么细胞？
胚胎干细胞属于全能干细胞，造血干细胞属于多能干细胞，成肌细胞属于单能干细胞。
(2)由胚胎干细胞分化形成图示各种细胞的根本原因是什么？图示细胞所含遗传物质相同吗？
由胚胎干细胞分化形成图示各种细胞的根本原因是基因的选择性表达；图示各细胞所含的遗传物质相同。
(3)胚胎干细胞用于治疗人类的某些顽症的原理是____________________
______________________________________________________________________________________________________________________。
通过胚胎干细胞体外诱导分化，可以培育出人造组织器官，从而解决供体器官不足问题。胚胎干细胞必须从胚胎中获取，这涉及伦理问题，因而限制了应用。
性，可以被诱导分化形成新的组织细胞、器官甚至个体，经移植可使坏死或退化部位得以修复并恢复正常功能
胚胎干细胞具有全能
(4)胚胎干细胞为什么可以解决供体器官不足的问题？其应用有什么限制因素？
全能干细胞、多能干细胞、单能干细胞的比较
【核心归纳】
项目 全能干细胞 多能干细胞 单能干细胞
特点 具有形成完整个体的分化潜能 具有分化出多种细胞组织的能力 只能向一种类型或密切相关的细胞类型分化
实例 胚胎干细胞 造血干细胞 成肌细胞
共性 都具有自我更新和分化能力；在形态上，通常都呈圆球形或椭圆球形，细胞体积小，核相对较大 1.近年来发现，肿瘤组织中可能存在可以自我更新、增殖的肿瘤干细胞，这使得肿瘤一旦无法全切除便易复发。下列关于干细胞的叙述，不正确的是( )
A.神经干细胞分化成神经细胞体现了干细胞的全能性
B.按分化潜能的大小可把干细胞分为全能干细胞、多能干细胞、单能干细胞
C.各种干细胞能连续分裂，所以均具有细胞周期
D.在生物体内造血干细胞增殖分化成红细胞、白细胞和血小板的过程是不可逆的
A
2.骨髓间充质干细胞在人体骨骼损伤后修复过程中具有重要作用，人体骨骼受损(如骨折)时，骨髓间充质干细胞分化为成骨细胞，成骨细胞继续分裂参与形成新骨骼和修复受损骨骼。下列相关叙述错误的是( )
A.骨髓间充质干细胞分化为成骨细胞是骨髓间充质干细胞中的基因选择性表达的结果
B.与成骨细胞相比，骨髓间充质干细胞在形态结构和生理功能上存在差异
C.骨髓间充质干细胞分化为成骨细胞是多细胞生物体中细胞专门化趋势的体现
D.骨髓间充质干细胞与成骨细胞的遗传物质不同
D

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